时隔 13 年，干细胞再次打破艾滋病不可治愈的神话！一名被称为“伦敦病人”的艾滋病患者经干细胞移植治疗后病情持续缓解，有望成为继“柏林病人”之后，全球摆脱艾滋病病毒的第二名艾滋病患者。

2007 年，在美国西雅图举办的逆转录病毒与机会性感染会议上，一位德国科学家报告了首例 HIV 感染者被功能性治愈的病例，这就是后来广为人知的“柏林病人”。他是迄今唯一一名被学术界公认“治愈”的艾滋病患者。

1995 年，居住在德国柏林的蒂莫西·雷·布朗（Timothy Ray Brown）被确诊为 HIV 感染者，随后一直服用抗逆转录病毒药物控制病情，效果还算不错。但是，2006 年他又患上了一种与 HIV 感染不相干的疾病——急性骨髓性白血病。布朗接受了化疗，但白血病再次复发，为了活下去，他只能选择利用他人的骨髓干细胞在自己体内重建一个免疫系统。

在骨髓移植中，捐献者和接受者的人类白细胞抗原（HLA）配型一致非常重要，是保证患者不会出现免疫排斥反应的基础。但是负责医生杰罗•胡特（Gero Hutter）并不满足于为布朗找到一份仅仅是 HLA 匹配的骨髓干细胞——他希望捐献者同时还携带一对 CCR5 Δ32 突变的基因，让布朗利用这次“换血”的机会，获得一个可以持续抵挡 HIV 入侵的全新免疫系统。

这是个极为复杂的搜索过程，因为 HLA 变化多端，人与人之间通常不一样，而且 HLA 基因与 CCR5 基因位于不同的染色体。但令人惊讶的是，胡特居然成功地找到了一个完全符合条件的捐赠者。

两次骨髓干细胞移植后，布朗的白血病被治好了，同时，他在手术结束后再也没有服用抗逆转录病毒药物。从 2007 年手术结束到现在，医生在他的血液、肝脏、肠道、大脑、淋巴组织及血浆中都没有检测到 HIV 病毒，至今他还成功地维持HIV阴性。

布朗自此成为世界首个感染 HIV 后被“治愈”的患者，为了保护他的隐私，学界给了他一个“柏林病人”的代号。这一病例后来发表在《新英格兰医学杂志》上，引起学界广泛讨论。

到2010年末，布朗决定向公众公开自己的真实姓名，希望能为 HIV 感染者鼓劲。2012年7月，在美国华盛顿召开的世界艾滋病大会上，他宣布建立以其名字命名的基金会，和全世界科学家一起探寻艾滋病的最终治愈方法。

尽管布朗的艾滋病已经痊愈了，但德国医学家表示，个例康复并不能代表艾滋病真的就能被治愈了，不过这则病例的出现确实让研究者们看到了希望。更重要的是，它打破了艾滋病无法被治愈的神话。

时隔十多年，来自伦敦大学学院、剑桥大学、帝国理工学院等的学者今年3月5日在著名国际期刊《自然》发表了关于“伦敦病人”的研究报告。该研究由来自英国、西班牙、荷兰和新加坡的科学家合作完成。

“伦敦病人”于 2003 年感染 HIV-1 病毒，2012 年又被确诊为晚期霍奇金淋巴瘤。2016 年“伦敦病人”病情已经十分严重，医疗团队决定让他接受造血干细胞移植。手术后，“伦敦病人”只出现了轻微的排异反应，16 个月后抗逆转录病毒治疗中断。又过了 18 个月，“伦敦病人”血液中检测不到任何 HIV-1 病毒的遗传物质，研究人员将其称为“功能性治愈”或“持续缓解”。另外还有一名病人已经停药 4 个月，研究人员正在对其进行密切观察。

与“柏林病人”一样，“伦敦病人”症状缓解的关键在于一个重要的基因，CCR5。为了治疗血液疾病，他们接受了骨髓造血干细胞移植治疗，进而拥有了一种罕见的基因突变，获得了抵抗 HIV 病毒感染的能力。

早在 1996 年就有研究者发现，CCR5 基因编码的蛋白是 HIV 病毒入侵人体的“顺风车”。CCR5 蛋白位于 CD4+ 辅助性 T 细胞的表面，像一个“小抓手”， HIV 病毒会利用它入侵辅助性 T 细胞，进而破坏整个免疫系统。

更重要的是，研究人员发现一小部分人的两个CCR5基因拷贝都产生了CCR5Δ32突变，也就是说缺失了32个核苷酸，这让他们表达的CCR5蛋白比正常情况下要短，不能到达T细胞表面。因此，他们的T细胞对HIV感染有高度抵抗力。大约1%的高加索人遗传了这样的一对基因拷贝，但是在亚洲人、非洲人、美洲土著人中，这种基因非常罕见。

这次移植到“伦敦病人”体内的造血干细胞就携带两个CCR5Δ32 突变拷贝，保护辅助性T细胞免于HIV病毒感染。对于整个免疫系统来说，CD4+ 辅助性T细胞一旦能够正常行使生理功能，就可以募集足够的杀伤性T细胞，清除HIV病毒。

“伦敦病人”的出现，意味着“柏林病人”并不是唯一。“虽然这两位幸运儿接受的干预治疗只适用于全球近3700万艾滋病患者中的一小部分，但是他们的故事带来了治愈的希望，有望更广泛的应用。” 澳大利亚墨尔本Peter Doherty感染与免疫研究所负责人Sharon Lewin说。

“柏林病人”和“伦敦病人”的出现，让人们看到，干细胞终于打破了艾滋病不可治愈的神话，让人类看到了曙光和希望。艾滋病这么难啃的骨头，干细胞也能在上面撬开一条缝隙，因此人类攻克难治性疾病不得不寄希望于干细胞。

事实上，自上个世纪末以来，以干细胞治疗技术为核心、被科学界誉为第三次医学革命的再生医学成为了人们治愈慢性病、难治性疾病的新希望。全球干细胞领域领军人物、哈佛大学资深医学专家威廉•雷德博士说：“再生医学是继药物、手术治疗后的又一场医学革命，它拥有治愈疾病、器官再生、延长生命的潜能，并且可以完全颠覆我们的行医方法。”

那么，未来干细胞有望攻克哪些疾病呢？具体来说有以下9大类疾病：

1、免疫系统疾病（系统性硬化、红斑狼疮等）；

2、消化系统疾病（肝硬化、肝衰竭、克罗恩病等）；

3、生殖系统疾病（卵巢早衰、子宫内膜异位症、宫腔粘连、肾病、阳痿等）；

4、血液疾病（再生障碍性贫血、移植物抗宿主病、白血病等）；

5、神经系统疾病（脑瘫、中风、帕金森病、多发性硬化症、老年痴呆等）；

6、心血管系统疾病（心肌梗死、心肌缺血、动脉粥样硬化等）；

7、呼吸系统疾病（肺纤维化、肺支气管发育不良、肺气肿、慢性支气管炎等）；

8、内分泌系统疾病（糖尿病等）；

9、运动系统疾病（股骨头坏死、骨关节炎、类风湿性关节炎等）。

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